Американские молекулярные биологи разработали методику, которая позволяет безопасным и эффективным образом вставлять и интегрировать в геном человека очень длинные участки ДНК, в том числе полные копии генов. Об этом сообщила пресс-служба Института Брода (BI).
“По нашим сведениям, это первый пример создания полностью программируемой системы интеграции генов в ДНК клеток млекопитающих, который соответствует главным критериям для ее терапевтического использования. Достигнутый нами уровень эффективности позволяет лечить большинство, если не почти все генетические болезни, связанные с повреждениями генов”, – заявил профессор BI Дэвид Лю, чьи слова приводит пресс-служба института.
Как отмечают эксперты, работа этой методики интеграции новых генов в ДНК человека основывается на двух недавно созданных подходах по манипуляции структурой генома клеток млекопитающих, twinPE и eeBxb1. Первый позволяет внести специальные метки внутрь ДНК, которые используются ферментом eeBxb1 для вставки длинных произвольных последовательностей нуклеотидов, букв ДНК, в эти помеченные регионы генома.
По словам исследователей, существует несколько других альтернативных методик вставки и интеграции новых генов в ДНК людей и других многоклеточных живых существ, однако все они отличаются очень низким уровнем эффективности (2-7%). Разработанный подход, как показали опыты на культурах клеток людей и мышей, позволяет успешно вставить новые гены в ДНК каждой третьей клетки.
“Созданная нами система представляет собой перспективный фундамент для проведения экспериментов по вставке исправленных копий генов в избранные нами участки генома клеток людей, а также живых модельных животных для оценки возможности ее применения для лечения данного класса болезней. Мы надеемся, что наша разработка станет важным шагом вперед в разработке систем, позволяющих точечно интегрировать гены в ДНК пациентов”, – подытожил профессор Лю.