Ученые из Университетской больницы Пуэрта-де-Йерро успешно протестировали первое лекарство для улучшения сердечной функции при амилоидозе сердца — неизлечимом и часто смертельном заболевании. Исследование опубликовано в журнале NEJM.
При амилоидозе сердца в нем накапливаются фибриллы (нити), состоящие из белков амилоидов. Это приводит к утолщению сердечных стенок, повышению их жесткости и сердечной недостаточности. Прогноз неблагоприятный, и без поддердивающей терапии пациенты в среднем умирают через три года после постановки диагноза. Единственный способ восстановить функцию сердца — это его трансплантация.
Первоначальные результаты исследования, в котором участвовали 40 пациентов из Франции, Нидерландах, Германии и Испании, показали, что новый препарат на основе антитела безопасен и, по-видимому, снижает количество амилоидного белка в сердце. Препарат вводили пациентам внутривенно в постепенно увеличивающихся ежемесячных дозах в течение 12-месячного периода.
“Пациенты, которые получали более высокие дозы антител, по-видимому, продемонстрировали большее снижение отложений амилоида в сердце и более значительное улучшение ряда сердечных параметров”, — рассказали ученые.
Новое лекарство разработано швейцарской компанией Neurimmune и представляет собой антитело, которое связывается с амилоидным белком транстиретином, препятствуя его накоплению в сердце. Антитело было выделено из иммунных В-клеток, полученных от здоровых пожилых людей.
Сердечный амилоидоз может быть вызван генетическими мутациями или старением. Хотя доступные в настоящее время методы лечения эффективно предотвращают накопление большего количества амилоидных фибрилл и замедляют прогрессирование заболевания, они не удаляют амилоидный белок, уже отложившийся в сердце.