Британские ученые из Университетского колледжа Лондона нашли средство против гипераммониемии — состояния, при котором в печени накапливается аммиак и повреждает клетки органа. Результаты исследования опубликованы в научном журнале Science Advances (SciAdv).
Гипераммониемия — это опасный диагноз, при котором аммиак не выводится из организма из-за нарушения работы печени. Это может привести к повреждению мозга, печени и других органов.
Около 3 млн человек из 100 миллионов, страдающих циррозом печени, ежегодно госпитализируются с симптомами, вызванными высоким уровнем аммиака. До 15% из них уходят из жизни в течение трех месяцев. До сих пор эффективного лечения гипераммониемии не существовало.
Как показали эксперименты на мышах, аммиак увеличивает уровень белков RIPK1 и RIPK3, которые повреждают митохондрии (энергетические центры клеток). Вещество активирует сигнальный путь TLR4, связанный с воспалением и гибелью клеток. Кроме того, аммиак вызывает рубцевание печени, усугубляя заболевание.
Команда создала препарат под названием YAQ-005, который блокирует путь TLR4, предотвращая повреждение митохондрий. Исследователи считают, что лекарство может также помочь детям с генетическими нарушениями, вызывающими гипераммониемию.
Клинические испытания YAQ-005 начнутся в середине 2025 года. Если эффективность препарата подтвердится, это станет прорывом в лечении заболеваний печени, связанных с гипераммониемией.
Ранее ученые обнаружили ген, защищающий печень от ожирения.