Итальянские ученые из Католического университета Святого Сердца и других научных учреждений совершили прорыв в лечении мышечной дистрофии Дюшенна — тяжелого генетического заболевания, вызывающего потерю мышечной массы. Исследование опубликовано в научном журнале Nature Communications (NatComms).
Мышечная дистрофия Дюшенна вызвана мутациями в гене дистрофина, что приводит к нарушению функций скелетных, сердечных и дыхательных мышц. Заболевание преимущественно поражает мужчин, так как ген дистрофина расположен на Х-хромосоме. До сих пор эффективного лечения этой болезни не существовало.
Ученые разработали инновационную стратегию, основанную на использовании наночастиц, которые доставляют микроРНК в мышечные стволовые клетки. МикроРНК — небольшие молекулы, регулирующие активность генов и способствующие восстановлению мышечных волокон. Однако их доставка через кровоток затруднена из-за низкой стабильности. Наночастицы решили эту проблему, выступая в роли безопасных и эффективных транспортных средств.
Ключевым элементом технологии стал аптамер — молекула, которая избирательно связывается с рецепторами на поверхности мышечных стволовых клеток. Благодаря этому наночастицы с высокой точностью доставляют микроРНК в целевые клетки, избегая накопления в других органах, таких как печень или почки.
Эксперименты на клеточных и животных моделях показали впечатляющие результаты: у мышей наблюдалось значительное улучшение мышечной функции и силы после лечения. Это открывает новые перспективы для разработки терапии, способной замедлить или даже остановить прогрессирование заболевания.
Ранее ученые раскрыли причины генетической болезни, ведущей к слепоте.